Чи може Золгенсма вилікувати СМА?
ЗОЛГЕНСМА не є ліками і не може звернути назад вже завдані СМА збитки до лікування. Золгенс вводиться у вигляді одноразової внутрішньовенної інфузії протягом 60 хвилин в лікувальному центрі.
Скільки уколів Золгенсма потрібно?
Препарат Золгенсма® вводять тільки ОДИН раз.
Кому допомогла Золгенсма?
На даний момент найбільш вражаючими з усіх історій пацієнтів, які отримували дозу «Золгенсма», є історії Маттео Алмейди та Евелін Вільєреаль. Обидві дитини були продіагностовані дуже рано та отримали «Золгенсму» на другому місяці життя.
Який найдорожчий препарат у світі для лікування СМА?
Золгенсма – це генно-терапевтичний препарат для лікування спинальної м'язової атрофії (СМА), серйозного та рідкісного захворювання нервів, що викликає м'язову атрофію та слабкість [1]. Передбачається, що вартість препарату складе близько 1,9 млн євро за курс лікування [2].